新药|Zokinvy(lonafarnib)美国获批医治早衰综合征(HGPS)

新药|Zokinvy(lonafarnib)美国获批医治早衰综合征(HGPS)

 

Zokinvy(Lonafarnib)洛那法尼 是一种口吃法尼基转移酶按捺剂,到场卵白异戊二烯化润色进程。经由过程按捺对早衰卵白的异戊二烯化,它能够下降早衰卵白在细胞核中的堆集。Lonafarnib曾取得医治早衰病的优先审评资历,孤儿药资历,冲破性疗法认定,和罕有儿科疾病认定。

2020年11月20日,美国FDA颁布发表核准Eiger生物制药公司的Zokinvy(lonafarnib)用于削减哈金森-吉尔福德早衰综合征(HGPS)患者的灭亡危险,和医治得了特定早老样核纤层卵白病的1-2岁的患者。

  • 这是美国FDA核准的首个早衰症疗法

在一项单臂临床实验中,研讨职员们评价了Lonafarnib的疗效。与哈金森-吉尔福德早衰综合征患者的汗青数据比拟,接管lonafarnib医治的患者均匀寿命别离耽误3个月(医治前3年)和2.5年(最长随访日期达11年)。基于近似的遗传学道理和其余数据,lonafarnib也获批医治特定早老样核纤层卵白病。

新药|Zokinvy(lonafarnib)美国获批医治早衰综合征(HGPS)

HGPS又称为晚年朽迈综合症,儿童早老症,早衰症,是儿童罕有的加快朽迈的致命遗传病。HGPS是人体内一种名叫LMNA(Lamin A)的卵白基因产生渐变致使。Lamin A基因毛病编码致使撑持核膜的布局卵白质Lamin A少五十个氨基酸,卵白progerin是lamin A卵白的毛病版本,凡是环境下,lamin A赞助稳固细胞核,可是progerin却会致使畸形的细胞核和高于一般程度的DNA毁伤。progerin能够粉碎了干细胞替代毁伤和灭亡细胞的才能,从而增进了老化。

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建立时候:2021-12-04 10:24
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